Родители больного ребенка: В Казахстане спинальная мышечная атрофия – это приговор малышу

Дата: 19:11, 04-03-2021.

Алматы. 4 марта. КазТАГ – Мадина Алимханова. Во всем мире у детей, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА) есть шанс бесплатно получить препарат «Золгенсма», стоимость которого превышает $2 млн, но казахстанские пациенты, а их по республике 120 детей, сталкиваются с серьезными бюрократическими преградами, способными лишить их единственного шанса.

«Минздрав никак не реагирует, ничего они не делают. Наше областное управление здравоохранения как-то реагирует – бесплатно на прием сходить, вывоз крови. А финансирование и обеспечение лекарствами – нет. Министерство здравоохранения вам очень удобно ответило, что якобы он (препарат «Золгенсма» – КазТАГ) не зарегистриован и какие-то проходит клинические испытания и так далее, что в каком-то формуляре его нет. Но они не сказали же, что во многих странах он уже есть и дети эти уже, пусть даже на клиническом испытании, получают его уже около семи лет, и первые дети, которые его получили, уже пошли в школу. Никто об этом не сказал. Есть протокол лечения, где прописан препарат «Нусинерсен». Нам его назначили, но закупать его никто не собирается, потому что он стоит тоже очень дорого и Эмир должен получать этот препарат ежегодно до конца своей жизни. Там, по-моему, по четыре дозы в год. Это выходит около $700 тыс. на одного ребенка в год», - сказала Сабина Давлеткалиева – мама маленького Эмира Шахмарова.

Препарат для поддерживающей терапии малышу выписали, но получить его родители не могут.

«Деньги на лекарственные средства Эмиру не выделены. Все, что они прописали для сердечной мышцы, для улучшения метаболизма, мы все это покупаем за свой счет, и все витамины и так далее. То, что они выписали, не лечит это заболевание. Это просто для профилактики осложнений. Это даже не поддерживающее. К поддерживающему относится «Нусинерсен», который в протоколе есть», - сказала Сабина.

Как рассказала мама Эмира, в России создан специльный фонд и даже разработан законопроект, чтобы помочь родителям больных детей найти деньги на инъекцию «Золгенсма».

«В России как происходит – дети получают либо «Спинразу», либо «Рисдиплам», пока собирают деньги на «Золгенсма». Получается, они в течение года или полугода собирают деньги и в это время они получают еще этот препарат, поддерживающую терапию. И они уже потихоньку набираются сил, а когда они получают «Золгенсма», эффект еще лучше. Россия, наша соседняя страна, уже зарегистрировала два препарата. Там дети их получают. Они еще в этом году открыли фонд, который помогает детям собирать на «Золгенсма». Там еще вышел законопроект, что какая-то часть налогов должна будет уходить на лечение орфанных заболеваний. И скоро, возможно, у них «Золгенсма» будет оплачиваться этим фондом и государством. Соседняя страна уже идет в этом направлении вперед», - отметила Сабина.

По ее словам, препарат успешно применяют уже во многих странах.

«Очень много стран, где «Золгенсма» зарегистрирована и дети получают ее по квоте на бесплатной основе. Более того, они получают ее на первом месяце жизни до появления признаков самой болезни, потому что у них есть скрининговые методы. Во время беременности они уже выявляют, есть ли данное заболевание у плода или нет, и когда ребенок рождается, уже стоит вопрос о том, что ему нужно ввести этот препарат. И дети начинают жить и развиваться, и ни сами не подозревают, и никто из окружающих не подозревает, что у данного ребенка СМА, которая в нашем государстве является приговором, потому что нет лечения, потому что поставить диагноз даже не могут», - подчеркнула она.

Как рассказала Сабина, компания-производитель «Золгенсма» ежегодно разыгывает 100 доз для детей из стран, не зарегистрировавших препарат.

«В России около 50 детей либо закрыли сбор, либо они уже получили препарат, либо они выиграли в лотерею. Это лотерея, на которую мы все никак не можем подать заявку. Фармкомпания Novartis в год выделяет 100 бесплатных доз, которые могут получить дети из стран, где не зарегистрирован данный препарат. Казахстан относится к таким странам. Поэтому все казахстанские дети до двух лет могут подать заявку на участие в лотерее. В России уже около 20 детей выиграло лотерею за полтора года. В Казахстане – ни одного. Был случай, когда родители одного ребенка подали заявку, но они не успели – ребенок умер. У него оставалось очень мало времени, он уже был большой, ему поздно поставили диагноз», - сообщила она.

Родители Эмира тоже пытаются подать заявку, но проблема в том, что сделать это можно только через медицинское учреждение.

«Мы тоже хотим подать заявку. Да, это долго и трудно. Эмиру скоро будет один год и 10 месяцев. Заявка еще не подана, у нас даже кровь еще не взяли на определенный тест, без которого заявку подавать нельзя. Здесь берется кровь, отправляется в Нидерланды и там делается анализ. На проведение этого теста около двух недель нужно. Заявку на участие в лотерее подает лечащий врач, который зарегистрирован в Novartis. Уже три месяца, как Эмиру поставлен диагноз, у него уже четыре раза мог бы быть шанс выиграть в лотерею, потому что розыгрыш происходит каждые две недели. Об этом тоже никто не говорит. Ладно, государство не выделяет такую крупную сумму на лечение одного ребенка. Но хотя бы дать возможность, чтобы дети участвовали в лотерее и получили препарат бесплатно – такое же можно дать. Опять же у нас не получается. Мы ждем. А через два месяца Эмиру будет два года, он не сможет участвовать в лотерее. С такими темпами мы уже не надеемся…», - вздохнула она.

По словам Сабины, за 50 дней, оставшихся до дня рождения малыша, им нужно собрать еще 60% от суммы, необходимой на его спасение.

«За рубежом дети, которые получили этот препарат, сейчас ничем не отличаются от здоровых детей. В России дети, которые не могли повернуть голову, сейчас могут сидеть, стоять на четвереньках. Мы за этим наблюдаем, мы понимаем, что это все возможно. У нас осталось чуть больше 50 дней и еще нужно собрать 60% суммы», - сказала Сабина.

Мама маленькой Эмилии Керимбаевой помощи от минздрава тоже пока не увидела.

«Они ничего конкретного не обещают. На днях они нам прислали письмо. В нашем лечении, на которое мы собираем, они никак не будут участвовать. Могут предложить альтернативу, но это только предположение, нет конкретных ответов. Мы с декабря все документы на поддерживающую терапию подали, но до сих пор нам ее не предоставили. Все рассматривают, все думают. Это просто поддерживающая терапия, чтобы не было ухудшения состояния», - рассказала Дарья Керимбаева.

Ей в минздраве также сообщили, что не считают «Золгенсма» эффективным препаратом.

«Они говорят, это лечение – это вообще не лечение, это экспериментальный препарат и вообще не признают это лекарство. Европа, США, уже даже Россия зарегистрировали его, а у нас не признают это лекарство. Они нам хотят предложить поддерживающую терапию «Спинразой». Она тоже у нас не зарегистрирована. Нам ее назначил консилиум республиканский. Собирали консилиум врачей нескольких городов и единогласно решили, что нам нужна «Спинраза», и до сих пор ее у нас нет. Ничего другого не предлагают. Каждый раз ссылаются на «Спинразу». В декабре говорили, что в конце декабря будет заседание, и они нам обязательно ее дадут. Потом в январе, потом – в феврале, теперь вот – в марте. Пока нам даже реабилитацию никто не может предложить для нашего диагноза. Секретарь районного маслихата нам помогает, все запросы отсылает, как-то пытается помочь. И все», - сказала мама девочки.

«Департамент охраны здоровья матери и ребенка министерства здравоохранения Республики Казахстан, рассмотрев ваше обращение касательно оказания медицинской помощи Вашему ребенку Э.Керимбаевой, сообщает следующее. Касательно препарата Zolgensma («Золгенсма») сообщаем, что на сегодняшний день препарат не входит в клинические протокола диагностики и лечение СМА, а также не зарегистрирован в Республике Казахстан. В мировой практике применение препарата осуществляется в рамках клинических исследований», - говорится в письме директора департамента М. Ембергеновой семье Керимбаевых.

В свою очередь, заведующая кафедрой неврологии медицинского университета «Астана» Алтыншаш Джаксыбаева заявила, что «Золгенсма» в настоящее время применяется только в США и Европейском союзе (ЕС).

«В мире существует три препарата которые имеют подтверждение на использование для лечения пациентов со СМА. Один из препаратов – «Нусинерсен». Второй препарат – это «Рисдиплам», который с 2020 года одобрен всеми регулирующими органами. «Золгенсма» также в 2016 году обсуждался и получил доступ в практику только на территории США. В 2017-2018 году шло обсуждение в европейских странах о возможности применения препарата на территории ЕС. И только в 2020 году ЕС для себя оговорил некоторые условия, когда они будут назначать этот препарат пациентам. Для Казахстана, также как и для всех остальных стран, он не одобрен для применения в клиническую практику. Потенциал препарата очень высок в плане излечения. Но период наблюдения клинический всего пять лет. Те дети, которым начали его вводить, им всего пять лет. Они живы и это очень утешает, радует, дает силы дальше бороться, но мы не сможем сейчас сказать, как надолго. Именно поэтому мы говорим, что сейчас идет исследовательская часть», - заявила она.

При этом Джаксыбаева отметила, что казахстанские дети могли бы участвовать в лотерее Novartis, но таможенное законодательство Казахстана запрещает вывоз крови на анализ без разрешения минздрава.

«Эта программа предусматривает бесплатное проведение тестирования и бесплатное предоставление препарата. Но в Казахстане есть таможенное законодательство, согласно которому запрещается вывоз биологических жидкостей без разрешения регулирующего органа. Регулирующим органом является министерство здравоохранения. Для того, чтобы получить эту лицензию на вывоз биологической жидкости необходимо подать в медицинском учреждении, которым будет производиться забор крови (в случае Эмира Шахмарова это областная десткая больница города Уральск, они уже имеют все документы на руках). В программу подала их я и связалась с этой лабораторией Нидерландской. Уже связались с курьером, который доставит пакет, в который надо поместить кровь. Теперь стоит вопрос о получении разрешения от министерства здравоохранения на вывоз биологической жидкости», - рассказала Джаксыбаева.

По ее словам, чтобы кровь Эмира Шахмарова была отправлена на анализ, областной больнице остается только подать заявление через eGov и прикрепить к нему все необходимые документы. Однако по непонятным причинам больница до сих пор этого не сделала.

По мнению Джаксыбаевой, необходимости регистрировать препарат «Золгенсма» в Казахстане нет.

«Я откуда знаю, у нас Казахстан вообще собирается это делать или нет. Я считаю, что вопрос сейчас стоит не в регистрации этого препарата. Более того, я считаю, что смысла в его регистрации сейчас нет. И если встанет вопрос об экспертном мнении, я буду говорить о том, что нет смысла его регистрировать в Казахстане, когда есть возможность получить его бесплатно. Зачем регистрировать его? У нас в Казахстане стоит сейчас вопрос в том, чтобы разрешить пациентам участвовать в международной программе. Почему мы не можем этого сделать? Это не требует никаких финансовых затрат. Зачем регистрировать препарат, который стоит $2 млн? Ни одна страна не может себе это позволить, чтобы своих пациентов за $2 млн лечить. Даже в США – это страховка. Если страховая сумма, которую получает эта семья, позволяет покрыть стоимость этого препарата, то пожалуйста, никто возражать не будет. Но у нас ни один человек в Казахстане не сможет покрыть стоимость этого препарата, потому что никто не работает на таких работах, чтобы страховка покрыла этот препарат. Да, «Золгенсма» выгоднее (чем «Нусинерсен» – КазТАГ), если мы говорим о 10-летнем периоде. А они так долго не живут. Тип первый живет до двух лет, тип второй живет в зависимости от того, как за ним ухаживают», - сказала врач.

По ее словам, то, сможет ли малыш дожить до появления доступного лекарства от СМА, зависит от того, насколько хорошо родители будут ухаживать за ним.

«Я хотела бы, чтобы вы меня поняли правильно, что для этих пациентов важна не патогенетическая терапия, а базовый уход. И этот уход обеспечивают родители. И если они ухаживают за пациентом, то они смогут надолго сохранить его функциональность. И к тому времени все вопросы лекарственной терапии, я думаю, могут быть решены. Но у нас пациенты немножко ориентированы и они ориентируют общество сейчас в другом направлении, они считают, что получив этот волшебный укол, у них все пройдет само собой. Я хочу сказать, что ничего само собой не пройдет, если родители не будут ухаживать за своим ребенком», - считает Джаксыбаева.

При этом она попросила не обвинять врачей и на настраивать общество против них.

«Я хочу сказать, что как раз-таки медики уже давно эту проблему поднимают. Я хочу сказать, что эти пациенты не знали бы, от чего их дети умирают, если бы медики в Казахстане этим не занимались. А сейчас звучит совершенно по-другому с помощью СМИ, вот таких как вы – что медики ничем не занимаются, ничего не знают и эти бедные-несчастные что-то через кого-то узнали и они вот борются. Это очень неправильно, потому что это бьет нас, медиков, лично меня, по рукам. Потому что мы стараемся помогать, а нам постоянно вот такими выводами просто бьют по руками. Я не знаю, насколько вы понимаете то, о чем я говорю, но хотелось бы, чтобы ситуация доносилась объективно, потому что именно минздрав в 2020 утвердил протокол лечения и именно минздрав сейчас работает в этом направлении», - сказала Джаксыбаева.

 

Реквизиты для помощи Эмиру Шахмарову

Kaspi Bank: 5169 4971 4460 6583
tel: +7(771)-483-75-55 - Давлеткалиева Сабина

Sber Bank: 4263 4333 3483 6340
tel: +7(771)-483-75-55 - Давлеткалиева Сабина

Halyk Bank: 4405 6397 1084 2392
tel: +7(771)-483-75-55 - Шахмаров Талех

Bank CentreCredit: 4899 9333 3355 9357
tel:+7(705)-328-06-63 - Шахмаров Талех

Для России
СберБанк: 4276 4600 1801 5623
tel: +7(987)-783-63-40 Елена Сергеевна К (близкая подруга семьи)

 

Реквизиты для помощи Эмилии Керимбаевой

Kaspi Gold:
4400 4301 3182 9407
87087503680 Дарья К.
Банк получатель:
АО Kaspi Bank
БИК:
CASPKZKA
Номер счета карты (IBAN):
KZ52722C000037381081
Клиент:
Керимбаева Дарья Сергеевна
ИИН:
930302450325

HALYK Bank
5578 3427 2033 8844
IBAN
KZ906010012003999451 (тенге)
DARYA KERIMBAYEVA
4405 6397 7436 5082
KZ066010002019264350 (доллар, евро)
DARYA KERIMBAYEVA

Для перевода с российских карт:
4400 4301 3182 9407
DARYA KERIMBAYEVA

 

Напомним, 22 февраля КазТАГ сообщал, что в Западно-Казахстанской области родители Эмира Шахмарова, страдающего СМА, пытаются экстренно собрать более $2,3 млн для спасения его жизни.

«К сожалению, со СМА невозможно договориться без Zolgensma. Ведь Zolgensma может остановить прогресс болезни и подавить ее пагубное влияние на маленький организм Эмироки. Каждый день я засыпаю с мыслью, что завтра мы закроем сбор и будем собираться в Америку за заветным уколом, и спустя некоторое время Эмир окрепнет, обретет силы и будет радовать нас своими успехами. (…) Помимо сбора на Zolgensma, мы пытаемся бороться за то, чтобы в Казахстане начали бесплатно лечить детей с таким заболеванием», - отметила ранее мама малыша.

Вопрос о лекарствах для детей, страдающих СМА, был задан на брифинге минздрава 3 марта, однако вице-министр здравоохранения Ажар Гиният запиналась, отвечая на него и не смогла назвать наименование препарата. 4 марта в минздраве заявили, что препарат Zolgensma, средства на который пытаются собрать родители малолетнего Эмира Шахмарова, не зарегистрирован в Казахстане.

Источник фото: Фото из открытых источников


Поделиться новостью: